Hoffnung auf eine neue ALS-Therapie

Die Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) ist eine fortschreitende Erkrankung des motorischen Nervensystems, die im Verlauf weniger Jahre zu einer schweren Behinderung und letztendlich zum Tod führt. Es kommt zu Muskelschwund, Muskelschwäche und im Verlauf Lähmungen. Später ist auch die Muskulatur im Kopf-Halsbereich betroffen, wodurch Probleme beim Kauen, Schlucken und Sprechen entstehen. Wenn die Atemmuskulatur schwächer wird, drohen Lungenentzündungen und eine chronische Sauerstoffunterversorgung des Körpers. Der Erkrankungsverlauf ist sehr unterschiedlich, die durchschnittliche Überlebenszeit liegt bei 2-4 Jahren.

Derzeit gibt es nur ein einziges Medikament (Riluzol), um den Erkrankungsverlauf zu verlangsamen. In experimentellen Studien konnte aber die Kombination von Natriumphenylbutyrat und Taurursodiol das Absterben von Neuronen verhindern, weshalb diese Kombination der Therapie in der zweiten Phase der klinischen Prüfung an Patientinnen und Patienten mit ALS getestet wurde. Das Ergebnis macht Hoffnung: Die Therapie konnte das Fortschreiten der Erkrankung verlangsamen, die Betroffenen profitierten besonders im Hinblick auf feinmotorische Fähigkeiten. Experten mahnen allerdings, dass zunächst die entscheidende, dritte Phase der klinischen Prüfung abgewartet werden müsse – nur die könne die tatsächliche Wirkung der neuen Therapie abschließend beweisen.

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[1] Paganoni S, Macklin EA, Hendrix S et al. Trial of Sodium Phenylbutyrate-Taurursodiol for Amyotrophic Lateral Sclerosis. N Engl J Med 2020 Sep 3; 383 (10): 919-930 doi: 10.1056/NEJMoa1916945.